תקווה חדשה לילדים: בריטניה מרחיבה את הטיפול הגנטי לגיל חמש

כל חדשות הטכנולוגיה בערוץ ה-WhatsApp

בשורה רפואית מעודדת בבריטניה: רשות התרופות ומוצרי הבריאות הבריטית (MHRA) הודיעה ביום שישי, 30 באוקטובר, על הרחבת האישור לשימוש בטיפול הגנטי Casgevy, המיועד לחולים בשתי מחלות דם תורשתיות חמורות. בעקבות ההחלטה, ילדים מגיל חמש העומדים בתנאי הזכאות יוכלו לקבל את הטיפול, שהיה מאושר עד כה בבריטניה למטופלים מגיל 12 ומעלה. האישור ניתן ב-29 באוקטובר לחברת התרופות Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd, לאחר בחינת הנתונים הקיימים על בטיחות הטיפול, איכותו ויעילותו.

הטיפול מיועד לחולים באנמיה חרמשית חמורה ובבטא-תלסמיה התלויה בעירויי דם. שתי המחלות נגרמות משינויים גנטיים המשפיעים על ההמוגלובין, החלבון שבתאי הדם האדומים האחראי להעברת חמצן בגוף. אנמיה חרמשית חמורה עלולה לגרום להתקפי כאב עזים, לאנמיה ולזיהומים מסכני חיים. חולים בבטא-תלסמיה חמורה עלולים לסבול מאנמיה משמעותית ולהזדקק לעירויי דם מדי שלושה עד חמישה שבועות, לצד תרופות וטיפולים נוספים לאורך חייהם.

כיצד פועל הטיפול הגנטי?

בניגוד לתרופה רגילה, הטיפול Casgevy, ששמו המדעי exagamglogene autotemcel, מבוסס על שינוי גנטי בתאי גזע הנלקחים ממח העצם של המטופל עצמו. התאים נאספים ומועברים למעבדה, שם הם עוברים עריכה גנטית שנועדה לאפשר לגוף לייצר המוגלובין מתפקד. לאחר מכן מוחזרים התאים המטופלים לגופו של החולה באמצעות עירוי, לאחר שעבר טיפול הכנה של מח העצם.

מדובר בהליך רפואי מורכב הדורש מעקב צמוד. לאחר החזרת התאים עשויים המטופלים להישאר באשפוז עד שהתאים מתבססים במח העצם ומתחילים לייצר תאי דם אדומים בעלי המוגלובין מתפקד. בין תופעות הלוואי האפשריות נמנות בחילות, עייפות, חום וסיכון מוגבר לזיהומים.

ג'וליאן ביץ', המנהל הבכיר לתפעול ברשות התרופות הבריטית, הדגיש כי אנמיה חרמשית חמורה ובטא-תלסמיה הן מחלות קשות הנמשכות לאורך החיים, ובמקרים מסוימים אף עלולות להיות קטלניות. לדבריו, ההחלטה מאפשרת להציע את הטיפול החדשני גם לילדים צעירים יותר, לאחר בחינה קפדנית של הראיות הרפואיות. הרשות הבהירה כי תמשיך לעקוב אחר בטיחותו ויעילותו של הטיפול.

על פי הנתונים המופיעים בהודעת הרשות, כ-15 אלף בני אדם בבריטניה חיים עם מחלת תאי חרמש. הרחבת האישור אינה פירושה שכל ילד החולה באחת משתי המחלות יוכל לקבל את הטיפול באופן אוטומטי, אלא רק מטופלים העומדים בקריטריונים הרפואיים שנקבעו. עם זאת, ההחלטה פותחת אפשרות טיפולית נוספת בפני משפחות שילדיהן מתמודדים עם מחלות דם תורשתיות קשות כבר מגיל צעיר.